Malattie rare: perché la galenica può fare la differenza nella fascia pediatrica
In Italia si stima che più di un milione di persone siano affette dalle cosiddette malattie rare, un gruppo di patologie vasto ed eterogeneo che in comune ha il fatto di presentare una bassa prevalenza nella popolazione, inferiore a cinque individui su 10mila. Numeri molto bassi, si potrebbe pensare ad un primo sguardo, se non fosse che dietro quelle cifre ci sono in realtà singole vite, senza dimenticare le famiglie che insieme ai pazienti sostengono un fardello pesantissimo, quello di malattie che spesso e volentieri non possono neanche essere curate. I farmaci specifici in grado di combattere queste patologie, oltre ad essere pochi, spesso non sono infatti neanche disponibili. Ciò accade in ragione di una lunga serie di fattori: in primis il fatto che questi farmaci, essendo per ovvi motivi poco remunerativi (a necessitarne è un numero ridotto di persone), non hanno mercato. A questo si aggiungono spesso anche la difficoltà di identificare la patologia e la sua complessità. Non è un caso, allora, che questi medicinali vengano definiti “farmaci orfani”.
Il 28 febbraio si celebra in tutto il mondo la Giornata dedicata alle malattie rare (Rare Disease Day), una ricorrenza utile per rimarcare l’importanza della galenica nella gestione di queste patologie, in particolare nella fascia pediatrica. In un momento storico in cui la carenza di farmaci può essere definita strutturale, un po’ per l’aumento della domanda (in concomitanza con la diffusione del Covid e delle malattie influenzali) e un po’ per ragioni geopolitiche (la crisi energetica e il rialzo dei prezzi hanno comportato un allungamento della supply chain, oltre che la mancanza di materie prime), la galenica assolve un compito fondamentale, come rimarcato anche dallo stesso ministro della Salute, Orazio Schillaci. Questo è vero a maggior ragione per le patologie pediatriche, ovvero là dove è necessario intervenire per “diluire” i principi attivi in assenza di un dosaggio adeguato ai più piccoli. Allo stesso tempo, il farmacista galenico può intervenire per venire incontro alle esigenze del bambino affetto da malattia rara garantendo una buona palatabilità del medicinale, ovviamente senza perdere di vista aspetti fondamentali come qualità, sicurezza ed efficacia del preparato.