I farmaci orfani e l’opportunità del preparato galenico

Quando si parla di farmaci orfani si è soliti fare riferimento a quei medicinali destinati alla cura delle malattie rare che le aziende farmaceutiche sono restie a produrre poiché gli investimenti in ricerca e per lo sviluppo dei prodotti non sono recuperati dalla messa in vendita a causa della scarsa domanda del mercato. Ma nel linguaggio comune si parla di farmaci orfani anche in relazione a quei farmaci che più in generale non vengono più prodotti o le cui formulazioni specifiche non sono più messi in commercio. In ognuno di questi casi il farmacista può proporre come soluzione il ricorso al preparato galenico.

 

Farmaci orfani e preparato galenico

 

Come detto, uno dei motivi più comuni che portano un’azienda farmaceutica a sospendere la produzione di un determinato farmaco rendendolo “orfano” è quello legato alla sua sostenibilità economica. In questo caso la galenica fornisce un’alternativa di qualità per il paziente, che ha l’opportunità di ricevere dal farmacista un “medicinale su misura”.

Questo valore aggiunto si riscontra anche in presenza di un farmaco che è sì in commercio, ma che presenta un eccipiente o un principio attivo al quale il paziente risulta essere allergico o intollerante. Lo stesso discorso può essere valido quando una persona affetta da una determinata patologia ha bisogno di assumere il farmaco mediante una forma farmaceutica particolare o in un dosaggio specifico, diverso da quello proposto in commercio.

 

Farmaci orfani, chi può produrli e l’opportunità dei preparati galenici

 

In alcuni casi ad offrirsi di produrre questi farmaci orfani è lo Stabilimento Chimico Farmaceutico Militare, che ha come missione istituzionale la produzione di medicinali e presidi di interesse strategico ed etico, ma i cui tempi di consegna sono mediamente lunghi visto che si aggirano intorno ai 30 giorni. Altre volte è invece la farmacia ospedaliera a realizzare il medicinale galenico per pazienti in terapia presso i centri ospedalieri.

 

Malattie rare, la situazione in Italia

 

Il più delle volte, però, la soluzione migliore è proprio quella che prevede la realizzazione del prodotto galenico da parte del farmacista. L’opportunità del preparato galenico si configura di fatto come un servizio insostituibile alla comunità. Il fatto che i farmaci orfani siano il più delle volte quelli che curano le “malattie rare” non deve infatti ingannare: a soffrirne, solo in Italia, sono nel complesso 2 milioni di persone!

Una malattia viene infatti definita rara quando ne soffrono meno di 5 persone su 10mila, ma al momento sono conosciute e diagnosticate tra le 7.000 e le 8.000 malattie rare: ciò significa che vi sono pochi malati per ogni malattia ma nel complesso, come abbiamo visto, moltissime persone affette da una malattia rara.